疾病控制率超90%、几乎所有胰腺癌患者都能用的新药Daraxonrasib（RMC-6236），在美获孤儿药资格

时间：2025-11-03 作者：盛诺一家

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摘要

2025年10月27日，美国Revolution Medicines公司宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药Daraxonrasib（研发代号RMC-6236），用于治疗胰腺癌的孤儿药资格。

美国FDA授予的孤儿药资格，用于鼓励罕见病药物的研发。美国将罕见病定义为影响患者人数少于20万的疾病。获得该资格的药物研发方将享受多项激励政策。

来源：ChatGPT生成AI示意图

Revolution Medicines公司首席执行官兼董事长Mark A. Goldsmith博士表示：“我们非常欣慰，FDA授予Daraxonrasib胰腺癌孤儿药资格。胰腺癌是一种极具破坏性的疾病，治疗手段有限，患者需求巨大。由于RAS驱动突变几乎存在于所有胰腺癌病例中，因此迫切需要能直接靶向这一关键致病基因的创新疗法。”

关于胰腺癌与胰腺导管腺癌（PDAC）

胰腺癌是最致命的恶性肿瘤之一，其特点是确诊时多为晚期，对常规化疗耐受性强、死亡率高。美国的最新数据显示，每年约有6万人被诊断为胰腺癌，其中约5万人因该病去世。

由于缺乏早期症状和有效筛查手段，大约80%的患者在确诊时已是晚期或发生转移。

胰腺导管腺癌（PDAC）是所有主要癌症中最“依赖RAS突变”的一种，超过90%的患者肿瘤存在RAS基因突变。转移性PDAC是美国癌症相关死亡的主要原因之一，其五年生存率仅约3%。

关于Daraxonrasib（RMC-6236）

Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）是一种口服、直接作用的RAS（ON）多靶点抑制剂，具有潜力治疗多种由RAS致癌突变驱动的肿瘤。

它通过阻断RAS（ON）与下游信号分子之间的相互作用来抑制RAS通路，从而阻断癌细胞生长。

该药物针对的RAS突变包括G12X、G13X和Q61X，这些突变广泛存在于主要癌症中，如胰腺导管腺癌（PDAC）、非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC）。

Daraxonrasib正在开展的临床试验

1.目前，Daraxonrasib正在进行一项全球性3期临床试验RASolute 302（编号NCT06625320），旨在比较Daraxonrasib与标准化疗在既往治疗过的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者（即二线患者）中的安全性与疗效。该试验预计于2027年12月完成。

2.Daraxonrasib还在进行一项1/1b期临床试验RMC-6236-001（NCT05379985），旨在评估Daraxonrasib在已接受过治疗的RAS突变型晚期实体瘤成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）以及初步疗效。该试验预计于2026年6月完成。

这项试验的积极结果已在2025年胃肠道肿瘤学会议上公布，数据支持FDA在2025年7月授予Daraxonrasib突破性疗法认定。

研究结果表明，在22名携带KRAS G12X突变的二线转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者中，每日服用300毫克Daraxonrasib后：

平均无进展生存期（PFS）达8.8个月，意味着一半患者在8.8个月内病情没有恶化。
在该剂量组中，KRAS G12X突变患者的客观缓解率（ORR）为36%，意味着有36%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；疾病控制率为91%。
在该剂量组中，RAS突变患者群体的客观缓解率（ORR）为27%，意味着有27%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；疾病控制率为95%。