美国批准儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤新疗法，为罕见病患儿带去新希望

时间：2024-04-26 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华前沿疗法Lutathera，用于12岁及以上的SSTR阳性、儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤患者。

Lutathera成为全球头一款专门针对儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤的治疗方案。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.胃肠胰神经内分泌肿瘤是一种罕见的癌症，患者通常确诊即晚期，并且无法手术切除，儿童患者尤其缺乏有效的治疗方案，Lutathera为这类患儿带来了新的治疗选择。

2.促进此次批准的一项2期试验中，Lutathera治疗儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤患者的安全性良好。

3.促进此次批准的一项3期试验中，Lutathera治疗相比标准治疗，使更多的患者肿瘤大幅缩小或消失、疾病保持长期未进展，患者的总生存期也显著延长。

研究详情

（专业人士阅读）

2024年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate），用于12岁及以上的儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者，包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤，并且这些患者的肽类同型受体（SSTR）为阳性。

此次批准，使得Lutathera成为全球头一款专门针对儿童胃肠胰神经内分泌肿瘤的治疗方案。

关于胃肠胰神经内分泌肿瘤

来源：摄图网

神经内分泌肿瘤（NETs）是一种起源于全身神经内分泌细胞的癌症，通常被认为是一种生长缓慢的恶性肿瘤。NETs的诊断通常会因疾病的缓慢发展而延迟，大约有10%-20%的儿童患有转移性疾病。尽管NETs是一种罕见疾病，但其发病率在过去几十年里有所增加。

胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）是一种罕见的癌症，通常无法手术切除，并且患者常常在晚期阶段才被诊断出来。

关于Lutathera

Lutathera是由全球医药集团诺华旗下子公司Advanced Accelerator Applications研发的一款放射配体治疗药物。

2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lutathera用于SSTR阳性、胃肠胰神经内分泌肿瘤成人患者。

获批依据

此次批准基于两项试验的结果支持。

一是基于2期NETTER-P试验（NCT04711135）的结果支持。

该研究是一项正在进行的国际、多中心、开放标签、单臂研究，主要评估了Lutathera针对SSTR阳性、胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）或肾上腺髓质瘤/副神经节瘤（PPGL）青少年患者的疗效。

在NETTER-P研究中，主要评估了Lutathera治疗9名儿童患者的安全性，其中包括4名GEP-NETs患者。

研究结果表明：接受Lutathera治疗的儿童患者，和成人患者的安全性基本相似，证明安全性良好。此外，儿童患者的使用剂量也与成人剂量相当。

二是3期NETTER-1试验（NCT01578239）的结果支持。

NETTER-1是一项随机、多中心、开放标签、积极对照试验，主要评估了Lutathera针对229名局部晚期/不可手术或转移性SSTR阳性、中肠类癌瘤成人患者的疗效。

主要分析结果显示：

接受Lutathera治疗的患者，预计20个月的无进展生存（PFS）率为65.2%，而对照组——接受BSC（蕞佳支持性护理）治疗的患者，这一数据为10.8%。
接受Lutathera治疗的患者，客观缓解率（ORR）为18%，即有18%的患者肿瘤大幅缩小或消失，对照组为3%。
Lutathera治疗组在平均随访76.3个月时，患者的平均总生存期（OS）为48.0个月；对照组在平均随访76.5个月时，患者的平均总生存期（OS）为36.3个月。

基于NETTER-1研究的数据结果，2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lutathera用于SSTR阳性、胃肠胰神经内分泌肿瘤成人患者。

此次获批治疗儿童患者，基于NETTER-1研究的疗效结果外推，在儿童患者身上可能产生同样的疗效。

“外推”指的是将已经获得的数据或结果应用到不同的情况或群体中，以推断可能的结果或效果。

编者按

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

来源：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lutetium-lu-177-dotatate-pediatric-patients-12-years-and-older-gep-nets

[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-lutetium-lu-177-dotatate-for-pediatric-sstr-gep-nets

[3]https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-radioligand-therapy-lutathera-fda-approved-first-medicine-specifically-pediatric-patients-gastroenteropancreatic-neuroendocrine-tumors

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

【盛诺一家】创立于2011年，是国内权威的海外医疗服务中介机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊协议。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、开云app官网入口下载等业务，欢迎拨打免费热线400-875-6700进行咨询！