出国看病：大突破！FDA批准药物治疗这一罕见病，有效率63%

时间：2018-11-22  作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自  美国FDA官网发布的《FDA批准了针对罕见且危及生命的免疫疾病患者的药物》，以及Medscape于2018年11月20日发表的《FDA批准了Gamifant作为治疗罕见免疫疾病HLH的药物》，原始数据请见文末链接。    

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，FDA批准了Gamifant(emapalumab-lzsg)上市，用于治疗原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）儿童及成人患者。这些患者对传统治疗不耐受，或治疗后疾病依然进展。值得一提的是，Gamifant这一干扰素γ抗体，是FDA批准的头个专门针对HLH的疗法，这是这一疾病领域20多年来的头个重大突破。

HLH是一种极其罕见、进展迅速的致命性疾病，通常影响孩子。一般认为这种疾病是因为人体免疫细胞不能很好地运作，产生大量的干扰素γ，导致过度的炎症反应，终引起器官衰竭，包括肝脏、大脑和骨髓。这种疾病可以是遗传性的，被称为原发性或家族性HLH，也有可能是非遗传性的。患者一般在出生的前几个月或几年出现症状，包括发热、肝脾增大或血细胞计数减少等。这种疾病的治疗目标是尽快控制过度炎症反应，为患者进行造血干细胞移植做准备。移植之前的传统疗法是类固醇和化疗。

Gamifant对该病的有效性是在一项临床试验中确定。该试验纳入27名疑似或确诊的HLH儿童患者，中位年龄1岁，这些患儿在传统治疗中疾病复发或进展，或对治疗不耐受。试验中这些患儿每周接受两次Gamifant静脉注射，每次1小时，直到可以进行干细胞移植。结果显示，Gamifant对63%的患儿治疗有效，的患儿可以进行干细胞移植。

Gamifant常见的不良反应包括感染、高血压、注射相关反应、低钾及发热。需要注意的是，接受Gamifant治疗的患者不应接受任何活疫苗，并应检测是否有结核潜伏感染。在治疗时，患者应接受密切监测，出现感染立即治疗。

参考链接：

1.  美国FDA官网发布的《FDA批准了针对罕见且危及生命的免疫疾病患者的药物》https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626263.htm
   
 2.  Medscape于2018年11月20日发表的《FDA批准了Gamifant作为治疗罕见免疫疾病HLH的药物》https://www.medscape.com/viewarticle/905393