出国看病资讯：FDA批准开云体育手机app下载官网苹果 新药，专门针对这类突变患者

时间：2018-07-23  作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自美国食品药品监督管理局官网于2018年07月20日刊载的《FDA批准对有特定基因突变的复发或难治性急性髓系开云体育手机app下载官网苹果 患者进行靶向治疗》，原始数据请见文末链接。

近日，FDA批准 Tibsovo (ivosidenib)片剂治疗IDH1突变阳性的复发或难治性急性髓系开云体育手机app下载官网苹果 （AML）成人患者，成为获批的IDH1抑制剂。

FDA卓越肿瘤中心的主任Richard Pazdur博士评价到：“这一靶向药的获批为复发或难治性急性髓系开云体育手机app下载官网苹果 患者带来了新的选择，该药使得部分患者获得完全缓解，同时减少了患者对输注红细胞和血小板的需求。”

急性髓系开云体育手机app下载官网苹果 是一种进展迅速的癌症，起源于骨髓，会导致血液和骨髓中的异常白血细胞数量增多。美国癌症研究所预计，今年约19,520人被诊断为急性髓系开云体育手机app下载官网苹果 ，约10,670人将死于该病。

Tibsovo是一种IDH1抑制剂，通过减少2HG的异常产生，造成恶性细胞的分化。如果患者通过FDA批准的诊断测试查出血液或骨髓样本中存在IDH1突变，那么患者可能可以使用该药。

Tibsovo的有效性是在一项单臂试验中确定。该试验纳入174名IDH1突变的复发或难治性急性髓系开云体育手机app下载官网苹果 成人患者。试验统计了Tibsovo治疗后疾病消失且血细胞计数完全恢复的患者比例，将其定义为完全缓解（CR），同时也统计了疾病消失、血细胞计数部分恢复的患者比例，将其定义为部分血液学改善的完全缓解（CRh）。在为期8.3个月的中位随访时间里，32.8%患者达到了CR或CRh，并且中位缓解时间持续8.2个月。在试验开始时因疾病需要红细胞或血小板输注的110位患者中，有37%在治疗后至少56天无需输注。除此之外，21名患者在治疗后都可以进行干细胞移植。

Tibsovo常见的不良反应包括：疲劳、白血细胞升高、关节痛、腹泻、呼吸急促，手臂或腿部肿胀、恶心、口腔或咽喉疼痛，心律不齐（QT延长），皮疹，发烧，咳嗽和便秘。 哺乳期妇女不应服用Tibsovo，因为它可能对新生儿造成伤害。

参考资料：

美国食品药品监督管理局官网于2018年07月20日刊载的《FDA批准对有特定基因突变的复发或难治性急性髓系开云体育手机app下载官网苹果 患者进行靶向治疗》https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-who